Ubat Biologik baru Meningkatkan Tinjauan untuk Kanak-kanak dengan Artritis Juvenil

Apabila kebanyakan orang mendengar perkataan arthritis, mereka memikirkan jari-jari nenek dan bengkak nenek. Tetapi kanak-kanak mendapat artritis juga - bentuk yang, seperti arthritis rheumatoid dewasa, adalah penyakit autoimun.

Artritis remaja agak jarang berlaku, menjejaskan hanya di bawah 300, 000 kanak-kanak dan remaja Amerika. Ia sangat kurang difahami bahawa ia secara rasmi dikenali sebagai JIA, untuk arthritis idiopatik remaja - "idiopatik" secara longgar diterjemahkan kepada "kita tidak tahu mengapa. "

advertisementAdvertisement

Tetapi dalam beberapa tahun kebelakangan ini, beberapa kelas ubat yang berkaitan, dipanggil biologi, telah memperlihatkan pandangan pesakit secara dramatik.

Ketahui Lebih Lanjut Mengenai Arthritis Juvana »

Landskap Baru, Pesakit Lebih Berdaya Hati

JIA menyebabkan kesakitan dan bengkak dalam satu atau banyak sendi. Dalam sesetengah kes, mata dan organ dalaman juga boleh membengkak; ruam dan demam juga biasa. Lama kelamaan, sendi menjadi cacat dan terdegradasi.

iklan

Tetapi dengan ubat yang lebih baru, keistimewaan ini penyakit hampir hilang. "Apabila saya mula dalam bidang ini, kita akan mempunyai 30 hingga 40 peratus [pesakit] dalam kerusi roda," kata Dr. Patience White, seorang profesor perubatan di George Washington University di Washington, DC, dan seorang jurucakap untuk Yayasan Arthritis, menggambarkan kem kanak-kanak JIA. "Saya tidak nampak kerusi roda lagi. "

iklanAdvertisement

"Apabila anda melihat anak-anak, perbezaan itu menjadikannya sangat besar," kata Dr Laura Schanberg, seorang pakar rheumatologi pediatrik di pusat perubatan Duke University di Durham, NC. Persidangan JA untuk keluarga kanak-kanak dengan arthritis, anda tidak boleh memberitahu anak mana dalam keluarga mempunyai penyakit itu. Malah, satu-satunya orang yang anda boleh tahu mempunyai arthritis ialah kaunselor, kerana mereka sudah cukup lama untuk mengambil dadah yang lebih lama. "

Narkoba baru digelar" biologik "kerana ia terbuat dari bahan biologi yang aktif, daripada sebatian kimia. Ramai antibodi monoklonal, atau ubat-ubatan yang berkelakuan seperti antibodi manusia yang dilatih untuk menyerang ancaman tertentu terhadap sistem imun. Kebanyakan ubat JIA yang lebih baru menyasarkan bahagian-bahagian sistem imun yang menyebabkan keradangan.

Hanya pada tahun lepas, FDA meluluskan dua ubat baru, tocilizumab dan canakinumab, untuk mengubati JIA mula sistemik, salah satu bentuk yang paling sukar untuk dirawat. Narkoba telah digunakan untuk merawat arthritis rheumatoid dewasa.

Pakar artritis ubat biologik lebih suka semua telah diluluskan dalam enam tahun yang lalu, dan sudah sekurang-kurangnya 1 dalam 3 pesakit JIA mengambil ubat-ubatan.

Dadah Baru Membawa Soalan-soalan yang Belum Dijawab

Tetapi peralihan besar dalam rejimen rawatan telah membawa cabaran baru juga.

AdvertisementAdvertisement

Narkoba baru adalah penindas imun yang membawa kesan sampingan yang lebih serius daripada rawatan JIA yang terdahulu.

"Orang-orang mati akibat jangkitan apabila mereka menggunakan ubat-ubatan ini," kata White. "Mereka adalah satu perkara yang hebat tetapi mereka merendahkan tindak balas imun anda. "

Kesan sampingan jangka pendek, walaupun biasanya dianggap sebagai tradeoff yang berbaloi, menimbulkan persoalan mengenai kesan sampingan jangka panjang. Oleh kerana ubat-ubatan biologi baru, tiada siapa yang tahu apa kesannya kepada pesakit muda selepas 10 atau 20 tahun. Sistem kekebalan tubuh memainkan peranan menjaga kanser di teluk, contohnya, dan orang dewasa dengan arthritis rheumatoid menghadapi risiko peningkatan beberapa jenis kanser.

Iklan

Perikatan Penyelidikan Arthritis dan Rheumatologi Kanak-kanak, yang kini mengetuai Schanberg, sedang membina pendaftaran pesakit yang mengambil ubat baru untuk menyediakan satu set data yang mantap untuk mengesan sebarang risiko jangka panjang yang berpotensi.

Walaupun dengan soalan yang tidak dijawab, Schanberg berkeras mengenai manfaat dadah.

AdvertisementAdvertisement

"Saya mempunyai kebimbangan, tetapi saya tahu apa yang berlaku jika mereka tidak menggunakan ubat tersebut. Anda harus menjaga perspektif, "katanya.

Mungkin masalah terbesar ialah untuk sesetengah pesakit yang calon yang baik untuk ubat-ubatan ini, ubat-ubatan itu masih tidak dapat dicapai. Kebanyakan doktor keluarga tidak tahu cara menggunakan biologi, menurut White, kerana JIA jarang berlaku dan ubat baru.

Intervensi awal adalah kunci untuk melindungi sendi dari kerosakan kekal, jadi keluarga perlu membawa anak-anak yang terjejas ke pakar ini segera. Namun, dalam sekurang-kurangnya 11 negeri tidak ada satu rheumatologi pediatrik tunggal, menurut data Yayasan Arthritis.

Iklan

6 Gejala Artritis Juvana »

Kemudian ada masalah perlindungan insurans. Banyak syarikat insurans mengkategorikan biologi sebagai ubat khusus, meninggalkan keluarga yang mempunyai kos yang tinggi.

AdvertisementAdvertisement

"Ini isu penting untuk keluarga. Untuk cuba mendapatkan ubat ini untuk anak-anak mereka, ada yang cuba menjual rumah mereka, "kata White.

Yayasan Arthritis melobi untuk memperluaskan akses ke ubat baru.