Ubat Autisme baru: Hasil Berjanjikan

Pada masa ini tiada ubat yang diluluskan oleh FDA untuk merawat gejala utama gangguan spektrum autisme (ASD).

Tetapi penemuan baru yang diterbitkan dalam Annals of Clinical and Translational Neurology boleh membantu membuka pintu untuk pilihan rawatan baru sambil menumpahkan perhatian kepada penyebab ASD.

AdvertisementAdvertisement

Pada percubaan klinikal fasa kecil I / II di Sekolah Perubatan University of California San Diego (UCSD), penyelidik menilai kesan ubat yang dipanggil suramin di kalangan kanak-kanak dengan ASD.

Sepuluh budak lelaki dengan autisme, berumur 5 hingga 14 tahun, mengambil bahagian dalam kajian dua-buta, plasebo terkawal ini.

Lima kanak-kanak lelaki masing-masing menerima suntikan suntikan tunggal, manakala baki lima menerima plasebo.

Kesemua lima peserta yang menerima suramin menunjukkan peningkatan sementara dalam bahasa dan tingkah laku mereka, tanpa kesan sampingan yang serius.

"Kami tidak mempunyai jangkaan bahawa terdapat sebarang hasil yang signifikan secara statistik dalam tingkah laku teras dalam kesemua lima kanak-kanak," Dr. Robert Naviaux, pengarang pertama, dan seorang profesor perubatan, pediatrik, dan patologi di UCSD, memberitahu Healthline. "Tetapi terkejut, kami mendapati bahawa kanak-kanak purata dalam kumpulan suramin mempunyai peningkatan sebanyak 6 mata dalam jadual pemerhatian ADOS [Pemerhatian Diagnostik Autisme] mereka selepas enam minggu, manakala kumpulan plasebo tidak mempunyai perubahan. "

iklanAdvertisement

"Untuk meletakkannya dalam konteks," katanya, "gangguan spektrum autisme ditakrifkan sebagai mempunyai skor ADOS antara 7 dan 10, dengan 10 yang tertinggi. Purata kanak-kanak dalam kajian kami mempunyai skor ADOS sebanyak 8. 6. Kemudian selepas enam minggu, purata adalah 7 0. "

Di kalangan peserta yang menerima suramin, penulis kajian mendapati perubahan dalam ucapan, bahasa, komunikasi sosial, tingkah laku berulang, kemahiran mengatasi, ketenangan, dan tumpuan.

Contohnya, dua lelaki lelaki nonverbal yang dirawat dengan ubat itu menyampaikan kalimat penuh pertama dalam kehidupan mereka kira-kira seminggu selepas menerima suntikan.

Kesan-kesan ini memudaratkan selepas beberapa minggu, menunjukkan bahawa pelbagai dos ubat mungkin diperlukan.

Untuk mengetahui sama ada penemuan ini dapat direproduksi dengan selamat, kajian susulan yang lebih besar diperlukan.

IklanAdvertisement

Baca lebih lanjut: Dapatkan fakta mengenai autisme »

Menurunkan sebab-sebab

Mengikut Pusat Kawalan dan Pencegahan Penyakit (CDC), ASD memberi kesan kepada 1 dari 68 anak dalam Amerika Syarikat.

Ia mempunyai punca yang diketahui, yang menimbulkan halangan untuk membangunkan rawatan.

"Salah satu perkara yang memegang padang kembali adalah bahawa terdapat begitu banyak heterogenitas, begitu banyak perbezaan, dari satu orang ke yang lain," kata Dr. Andrew Zimmerman, seorang ahli saraf kanak-kanak di Universiti Massachusetts Medical School, memberitahu Healthline."Sukar untuk belajar kerana anda tidak dapat menyempitkannya ke kategori mudah. Terdapat tumpang tindih yang luar biasa dari satu pesakit ke yang lain, tetapi terdapat ciri-ciri klinikal yang berbeza, ciri biokimia, dan ciri genetik. "

Dia mencadangkan hasil kajian suram Naviaux dapat membantu para penyelidik menavigasi heterogenitas ini, dengan memberikan wawasan tentang bagaimana ASD berkembang.

AdvertisementAdvertisement

Naviaux mengatakan bahawa untuk sesetengah kanak-kanak, ASD hasil dari sindrom metabolik yang boleh diobati yang disebabkan oleh kegigihan yang tidak normal terhadap respon bahaya sel (CDR).

CDR adalah tindak balas semula jadi yang mesti mengalami kecederaan atau tekanan. Ia menyebabkan membran mereka mengeras dan mengehadkan interaksi mereka dengan sel-sel lain, sehingga ancaman yang dirasakan telah berlalu.

CDR kadang-kadang boleh terjebak, menyebabkan sel-sel bertindak seolah-olah mereka berada dalam bahaya, walaupun selepas ancaman awal telah berlalu. Ini boleh menyumbang kepada perkembangan banyak penyakit kronik, termasuk ASD, Naviaux berkata.

CDR dikekalkan oleh mekanisme yang dikenali sebagai isyarat purinergik, yang berlaku apabila molekul kecil mengikat kepada penerima resinergik, bertindak sebagai isyarat penggera.

Suramin adalah ubat antiperginergik yang menghalang molekul ini daripada mengikat kepada penerima resinergik, menghentikan CDR.

AdvertisementAdvertisement

Kesan positif yang diberikan kepada suramin pada kanak-kanak dan remaja dengan ASD memberi sokongan kepada teori Naviaux bahawa tindak balas bahaya sel yang tidak normal memainkan peranan dalam penyakit ini.

"Terdapat banyak jejak yang dikerjakan oleh orang ramai, dan ini adalah satu trek yang sangat menarik," kata Zimmerman. "Saya fikir ini adalah era baru dalam melihat sambungan metabolik sel. "

Baca lebih lanjut: Mengapa kanak-kanak perempuan menunjukkan tanda-tanda autisme kemudian daripada lelaki»

Penyelidikan berterusan diperlukan

Untuk menilai kesan berbilang dosis suramin dalam tempoh yang lebih lama, Naviaux merancang untuk melakukan tindak lanjut yang lebih besar kajian.

"Kami perlu melakukan percubaan seterusnya dengan 40 hingga 60 kanak-kanak di beberapa laman web yang berbeza," katanya. "Itu akan menjadi kajian keselamatan dan keberkesanan. Kami akan melihat 40 hingga 60 kanak-kanak dan bertanya soalan, tiga dos suramin yang diberikan selama tiga bulan kedua-duanya selamat dan berkesan dalam merawat gejala utama autisme? "

Sebelum Naviaux boleh memulakan kajian itu, dia perlu mencapai pembiayaan.

Suramin adalah ubat kos rendah yang tidak mungkin mendapat keuntungan besar bagi syarikat-syarikat farmaseutikal yang biasanya membiayai ujian dadah.

"Biasanya, pharma besar menyokong puluhan juta dolar yang kosnya untuk ujian klinikal kerana mereka yang akan mendapat faedah selepas FDA meluluskannya," kata Naviaux. "Tetapi kita tidak ada. Malah, dengan dos yang rendah yang kami gunakan, kami pada dasarnya boleh merawat kanak-kanak berusia 8 tahun selama setahun dengan suramin $ 27. "

Percubaan pertama Naviaux dibiayai secara besar-besaran melalui sumbangan dermawan. Dia mengesyaki percubaan seterusnya juga akan bergantung pada sokongan akar umbi.

Dalam jangka panjang, beliau berharap penyelidikan ini dapat membantu memaklumkan strategi rawatan yang selamat dan berkesan, bukan sahaja untuk autisme tetapi juga untuk banyak keadaan kesihatan yang lain.

"Apa yang kita belajar dari autisme juga memberi kita gambaran penting tentang biologi mendalam dan penyakit kompleks kronik yang lain, seperti sindrom keletihan kronik, gangguan tekanan pasca trauma, gangguan kemurungan utama, dan banyak lagi," katanya.

Baca lebih lanjut: Sekiranya kanak-kanak ditayangkan lebih awal untuk autisme? »