Kenapa Harga Dadah Penyakit Langka Pada Kebangkitan?

Selama bertahun-tahun Amerika dengan dystrophy otot Duchenne dapat mengimport dadah, deflazacort, dari luar Amerika Syarikat dengan kos kira-kira $ 1, 200 setahun.

Harga ini, bagaimanapun, boleh meroket ke harga senarai $ 89, 000 setahun sekarang bahawa syarikat farmasi U. S. telah menerima kelulusan untuk ubat sebagai rawatan untuk penyakit yang jarang berlaku dan maut.

AdvertisementAdvertisement

Dalam temu bual dengan Washington Post, ketua pegawai eksekutif Marathon Pharmaceuticals berkata harga bersih itu akan menjadi $ 54,000 selepas rebat dan diskaun.

Bulan lalu, syarikat itu menerima kelulusan daripada Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) untuk deflazacort sebagai ubat "anak yatim piatu. "

Penamaan khas ini terletak di bawah Akta Dadah Anak Yatim, yang bertujuan untuk menggalakkan syarikat membangun ubat untuk merawat penyakit jarang berlaku, yang menjejaskan 200, 000 atau kurang Amerika.

Menurut National Institutes of Health (NIH), terdapat sekitar 7,000 penyakit langka, yang menjejaskan sejumlah 25 hingga 30 juta rakyat Amerika.

Sebagai pertukaran untuk melabur dalam penyelidikan dan pembangunan ubat-ubatan yatim piatu, syarikat-syarikat menerima kredit cukai ke atas penyelidikan dan pembangunan, akses kepada geran persekutuan, dan hak eksklusif untuk menjual ubat untuk penyakit itu di Amerika Syarikat, walaupun paten itu tamat sebelum itu.

AdvertisementAdvertisement

Marathon Pharmaceuticals juga menerima baucar "pemeriksaan keutamaan" khas - pada dasarnya kajian cepat cepat FDA terhadap ubat yang akan datang. Syarikat boleh menggunakan baucar ini sendiri atau menjualnya kepada yang lain selama beratus-ratus juta dolar.

Program ini mempunyai banyak kejayaan - 450 ubat yatim telah dibawa ke pasaran sejak tindakan itu ditandatangani oleh undang-undang oleh bekas Presiden Ronald Reagan pada tahun 1983. Tetapi para pengkritik khawatir sistem sedang disalahgunakan untuk memaksimumkan keuntungan, dengan syarikat-syarikat yang menggunakan monopoli dekat mereka pada ubat-ubatan anak yatim untuk mengenakan harga terlalu tinggi.

Dan, seperti deflazacort, memohon status yatim piatu - kadangkala berbilang kali - untuk ubat-ubatan yang sudah ada di pasaran.

Ini, kata mereka, adalah beban kepada keluarga yang bimbang untuk menutupi kos ubat-ubatan ini sekiranya insurans kesihatannya hilang atau copayments dan deduktibles naik.

AdvertisementAdvertisement

Baca lebih lanjut: Mengapa penyakit jarang mendapat perhatian kita »

Mengapa dadah yatim begitu mahal?

Sesetengah dadah yatim boleh menelan kos sebanyak $ 804,000 setahun, menurut satu laporan oleh Kaiser Health Network.

Harga purata untuk ubat-ubatan yatim lebih rendah, tetapi juga yang mengatasi dadah bukan-yatim piatu.

Menurut laporan mengenai dadah yatim piatu oleh EvaluatePharma, kos tahunan purata untuk ubat yatim piatu adalah $ 111, 820, berbanding $ 23, 331 untuk ubat arus perdana.

Jadi mengapa dadah yatim sangat mahal?

AdvertisementAdvertisement

"Tidak ada jawapan yang mudah untuk soalan mengapa dadah orphan agak mahal," kata Joshua Cohen, PhD, profesor penyelidik di Tufts Centre untuk Kajian Pengembangan Dadah, kepada Healthline.

"Satu sebabnya ialah mereka melayani penduduk kecil," katanya. "Alasan lain ialah mereka sering produk yang unik tanpa pesaing. "

Dengan tujuh tahun hak eksklusif untuk ubat yatim piatu untuk penyakit tertentu, syarikat dapat menetapkan harga apa pun yang mereka inginkan.

Syarikat mengatakan bahawa harga yang tinggi diperlukan untuk mendapatkan semula kos penyelidikan dan pembangunan, yang boleh menjadi 20 hingga 30 tahun untuk ubat baru.

Menurut satu laporan kepada Kongres tahun lepas oleh Jabatan Kesihatan dan Perkhidmatan Manusia, walaupun, kos pembangunan purata untuk ubat yatim piatu adalah sekitar $ 1 bilion, berbanding $ 2. 6 bilion untuk dadah pasaran massa.

AdvertisementAdvertisement

Dan, seperti yang ditunjukkan oleh kajian Kaiser, walaupun dengan lebih sedikit pesakit yang mengambilnya, ubat-ubatan yatim piatu boleh menjadi pembuat wang besar.

A $ 50, 000 dadah yang diambil oleh 50, 000 pesakit boleh membawa $ 2. 5 bilion setahun untuk sebuah syarikat. A $ 300,000 dadah yatim yang diambil oleh hanya 5, 000 orang boleh menjana $ 1. 5 bilion setahun.

Walaupun bilangan orang yang terkena penyakit jarang berlaku, jualan ubat-ubatan yatim piatu juga dijangka meningkat. Menurut StatNews, oleh 2022 dadah yatim piatu akan membentuk lebih daripada 21 peratus jualan ubat preskripsi nama jenama di seluruh dunia, peningkatan dari 6 peratus dari 2000.

EvaluatePharma juga mencatat bahawa tujuh daripada 10 ubat terlaris dalam dunia dengan penjualan adalah ubat-ubatan orphan.

Baca lebih lanjut: Mengapa beberapa ubat menelan kos yang banyak dan yang lain tidak »

Double mencelupkan pada ubat-ubatan anak yatim

Pengkritik mengatakan bahawa syarikat-syarikat dadah telah menjadi semakin bijak tentang penggunaan faedah Akta Dadah Orphan.

Kebimbangan khusus adalah aplikasi ubat-ubatan anak yatim bagi ubat-ubatan pasaran massa sedia ada.

Menurut laporan Kaiser, lebih daripada 70 dadah yatim pertama diluluskan oleh FDA untuk kegunaan pasaran massa. Ramai yang diluluskan untuk lebih daripada satu penyakit, kadang-kadang berbilang.

Ini termasuk deflazacort.

Tetrabenazine telah digunakan selama bertahun-tahun untuk merawat gegaran yang tidak terkawal pada orang-orang dengan penyakit Huntington. Menurut Washington Post, sebelum status dadah yatimnya, sebotol pil bernilai $ 42. 28 dari farmasi Eropah.

Selepas kelulusan ubat yatim piatu, harga senarai botol tetrabenazine di Amerika Syarikat adalah lebih daripada $ 6, 000. Harga itu akhirnya meningkat kepada $ 21, 243 botol. Dalam ulasan 2015 yang diterbitkan dalam American Journal of Oncology Clinical, Dr. Martin Makary di Sekolah Perubatan Universiti Johns Hopkins, menulis bahawa syarikat juga mengeksploitasikan undang-undang tersebut dengan memberi tumpuan kepada hanya satu kegunaan ubat - "satu sempit untuk melayakkan manfaat penyakit 'anak yatim'. "

Selepas kelulusan ubat yatim piatu, mereka kemudian memasarkan dadah sebagai label luar bagi syarat-syarat lain, meningkatkan keuntungan mereka.

Baca lebih lanjut: Bagaimana syarikat terus menaikkan harga ubat? »

Berapa harga yang tinggi menjejaskan pesakit

Salah satu kebimbangan terbesar adalah harga yang tinggi untuk ubat-ubatan orphan akan membatasi akses kepada mereka - yang akan mempunyai kesan yang bertentangan dengan niat asal undang-undang.

Beberapa orang, jika ada, akan membayar harga senarai untuk ubat yatim piatu. Syarikat-syarikat dadah mempunyai program rebat dan bantuan untuk membantu mengimbangi kos.

Insurans juga akan meliputi banyak kos untuk ramai orang. Tetapi apabila syarikat-syarikat insurans merasakan tekanan harga lebih ramai orang mengambil dadah yatim piatu, mereka mungkin meminta orang ramai untuk membayar lebih daripada saku atau mengehadkan akses.

"Diinsuranskan U. S. pesakit menghadapi sedikit penafian akses ke ubat-ubatan orphan," kata Cohen, "tetapi mungkin menanggung perkongsian kos pesakit yang tinggi dan juga keadaan pembayaran balik tertentu seperti kebenaran terlebih dahulu. "

Bagi orang yang berpendapatan tetap - seperti yang ada di Medicare atau Medicaid - bayaran sebanyak 20 peratus daripada kos dadah boleh menjadi" beban kewangan yang besar, "kata Cohen.

Sebagai tindak balas kepada laporan Kaiser pada bulan Januari, Senator Chuck Grassley (R-Iowa) dan dua lagi senator U. S. telah meminta U. S. Pejabat Akauntabiliti Kerajaan (GAO) untuk melihat penyalahgunaan Akta Dadah Orphan.

Marathon Pharmaceuticals telah mengumumkan minggu lalu bahawa ia akan "berhenti seketika" pelancarannya Emflaza - nama jenama deflazacort - kerana kebimbangan harga yang dibangkitkan oleh pesakit dan kumpulan advokasi.

Pengkritik lain menyuarakan kebimbangan mengenai penyalahgunaan Akta Dadah Orphan.

"Sekiranya kita serius mengurangkan kos dadah, kita perlu memastikan bahawa insentif yang dicipta untuk merangsang inovasi digunakan untuk penyelidikan terobosan bukan hanya menipu rakyat Amerika," kata William Holley, juru bicara Kempen untuk Rx Harga Mampan, memberitahu Healthline.