Eksperimen Terapi gen dan Kekurangan Virus

Terapi gen sedang memukul sekatan jalan raya.

Terapi berteknologi tinggi adalah pilihan rawatan yang menjanjikan bagi banyak penyakit yang mengancam nyawa, termasuk jenis kanser tertentu dan penyakit yang diwarisi seperti Parkinson.

AdvertisementAdvertisement

Menurut Institut Kesihatan Nasional, terapi gen hanya diuji untuk penyakit yang pada masa ini tidak mempunyai bentuk penawar yang lain.

Sekarang kink dalam proses pembuatan terapi gen menjadi masalah besar bagi syarikat-syarikat yang berharap untuk menjalankan ujian berskala besar dan membawa produk ke pasaran.

Banyak rawatan ini bergantung pada vektor virus - virus yang diubah suai - untuk menyampaikan bahan genetik ke dalam sel.

Iklan

Masalahnya terletak pada satu aspek utama.

Terdapat kekurangan virus khusus ini, khusus.

iklanAdvertisement

Bekalan vs permintaan

Virus sangat sesuai untuk membawa gen kepada sebahagian tubuh dengan sel yang cacat hadir.

Sel-sel yang rosak kemudiannya ditetapkan oleh gen yang sihat. Kaedah terapi gen yang terdahulu menggunakan adenovirus, yang paling ketara untuk menyebabkan selesema biasa.

Walau bagaimanapun, kerana virus ini kadang-kadang menimbulkan tindak balas imun dari badan, meletakkan pesakit berisiko, ia tidak lagi biasa.

Sebaliknya, doktor kini menggunakan virus serupa yang dikenali sebagai adeno-associated virus, yang tidak menimbulkan sistem kekebalan tubuh.

AdvertisementAdvertisement

Terapi gen membuat lompatan besar dari penyelidikan akademik ke farmaseutikal berskala industri. Syarikat utama seperti Novartis menghasilkan terapi gen mereka sendiri.

Ini menyebabkan permintaan terhadap virus mengatasi pengeluaran semasa.

"Ini hampir keseluruhannya merupakan aktiviti akademik pada mulanya," kata Dr Barry Byrne, profesor pediatrik dan genetik & mikrobiologi molekul, dan pengarah Pusat Terapi Gene Powell di University of Florida.

Iklan

"Pada masa ini, hanya terdapat sejumlah kajian yang boleh dilakukan dengan bahan yang tersedia. Saya fikir ia masalah yang sebenar, "katanya kepada Healthline.

Mencari model pengeluaran

Sebahagian masalah, seperti yang dilaporkan oleh New York Times, adalah tidak kelihatan sebagai model yang jelas untuk mengoptimumkan pengeluaran virus yang dihasilkan.

AdvertisementAdvertisement

Dalam sesetengah kes, virus-virus tersebut dibangunkan secara dalaman, seperti yang berlaku untuk Byrne di Pusat Terapi Gene Powell.

Bagi yang lain, pengeluaran virus mestilah disalurkan kepada pihak ketiga.

Jumlah firma biotek yang menuntut virus telah menghasilkan giliran yang membentuk akses.

Iklan

Sesetengah syarikat, yang bimbang tentang menunggu lama, boleh membayar giliran di syarikat yang berbeza untuk memastikan mereka menerima virus yang diperlukan.

Menurut New York Times, Novartis menandatangani tahun sebelum ini dengan Oxford BioMedica untuk menghasilkan virus mereka.

AdvertisementAdvertisement

MilliporeSigma, sebuah syarikat bioteknologi yang membuat virus bagi syarikat-syarikat dadah, memberitahu Times mereka "terlebih langganan. "Tetapi, dalam satu kenyataan kepada Healthline, Martha Rook, kepala penyunting gen dan modalitas novel di MilliporeSigma, berkata yang berikut:

" MilliporeSigma menjalani perkembangan besar pada 2016 hingga hampir dua kali ganda kapasiti pengeluaran di Carlsbad, Kemudahan California … Memandangkan pengalaman pengeluaran kami yang luas, keupayaan kami yang diperluaskan akan membolehkan kami menangani lebih banyak ketidakseimbangan pasaran pada masa hadapan. Kami komited untuk membantu para pelanggan kami membawa rawatan mereka ke pasaran dengan penghasilan vectors virus yang berkualiti dan tepat pada masanya. "

Rawatan yang berbeza, virus yang berlainan

Salah satu masalah utama dengan terapi gen semasa adalah bahawa tidak ada virus" satu-ukuran-semua-semua "yang boleh digunakan.

Yang mengatakan, terapi gen yang mensasarkan hati memerlukan satu set virus khusus yang tidak boleh digunakan di bahagian lain badan, katakan, penyakit degeneratif neuro.

Pada ketika ini, satu virus yang boleh digunakan secara universal untuk menyasarkan sebarang sel dalam badan tidak wujud.

Itu menjadikan pengeluaran satu usaha khusus.

Menghasilkan virus mahal dan memakan masa - terutamanya kerana ia skala ke atas.

Byrne menambah bahawa mencari individu yang terlatih juga merupakan aspek yang bermasalah.

"Ini sebenarnya bukan hanya batasan kemudahan. Terus terang, ada kekurangan tenaga terlatih yang terlibat dalam bidang ini, "katanya.

"Seseorang mungkin pakar dalam pembuatan vaksin, yang mungkin merupakan aktiviti yang paling berkait rapat, tetapi ia tidak sama. Ia seperti mengatakan saya seorang tukang masak yang hebat tetapi bukan tukang roti yang hebat, "katanya.

Apa masa depan boleh membawa

Byrne berharap bahawa apabila Big Pharma melangkah ke arena, mereka akan dapat meningkatkan pengeluaran virus.

Selain itu, beliau menjelaskan, terdapat juga kaedah baru untuk pembangunan vektor virus yang wujud tetapi tidak meluas di kalangan pengilang - namun.

Buat masa ini, peralihan antara model pengeluaran semasa dan permintaan untuk vektor virus akan menjadi satu pergolakan.

Cara terbaik untuk meneruskan pembuatan juga mungkin tidak dapat dilihat sama sekali.

"Pengajian tajaan akademik dan kemudahan akademik telah memenuhi jurang untuk sementara waktu dan kini diperlukan untuk keupayaan baru untuk datang ke dalam talian. Bagaimana ia digunakan, itulah pertimbangan seterusnya, "kata Byrne.