Transplantasi sel stem menawarkan rawatan pertama yang pernah membuang kecacatan

Dr. Richard K. Burt melakukan pemindahan sel stem hematopoietik pertama (HSCT) untuk pesakit multiple sclerosis (MS) di Amerika Syarikat di Northwestern Memorial Hospital Chicago. Sekarang Burt, Ketua Bahagian Perubatan-Imunoterapi dan Penyakit Autoimun di Sekolah Perubatan Feinberg University of Northwestern, membuat tajuk utama.

Burt dan rakan-rakannya menerbitkan hasil kajian terbaru HSCT mereka pada awal minggu ini dalam Journal of the American Medical Association. Hasil mereka menunjukkan bahawa HSCT boleh menjadi terapi pertama MS untuk membalikkan kecacatan. Walaupun kumpulan kajian adalah kecil, hasilnya mempunyai harapan yang tinggi.

iklanAdvertisement

Untuk percubaan ini, 151 pesakit menjalani pemindahan sel stem. Mula-mula, sistem imun mereka telah dipakai menggunakan kemoterapi dos rendah. Kemudian, doktor menggunakan terapi HSCT, yang melibatkan infusi sel stem sendiri pesakit, yang sebelum ini dituai dari darah mereka, untuk reboot sistem imun mereka. Selepas tinggal pendek di hospital, para sukarelawan menjalani kehidupan normal mereka, tanpa memerlukan ubat "penyelenggaraan".

Selama beberapa tahun akan datang, para sukarelawan secara berkala diberi serangkaian ujian untuk mengukur kecacatan mereka. Satu ujian, dikenali sebagai Skala Status Kurang Upaya yang Diperluas, atau EDSS, mengukur kognisi, koordinasi, dan berjalan, antara lain. Para peserta menjalani imbasan MRI dan soal selidik yang lengkap untuk mengukur kualiti hidup mereka secara keseluruhan.

Para penyelidik mendapati bahawa pada dua tahun selepas setengah pemindahan pesakit menunjukkan peningkatan ketara dalam kecacatan. Daripada pesakit-pesakit yang diikuti selama empat tahun, lebih daripada 80 peratus kekal berulang-ulang.

iklan

Sejak tahun 1993, FDA telah meluluskan 12 terapi pengubahsuaian penyakit (DMTs) untuk merawat kembalian MS (RRMS). Semua direka untuk menindas sistem imun kepada satu darjah atau yang lain. Ubat-ubatan ini menelan kos kira-kira $ 5, 000 sebulan dan mereka mesti diambil selama-lamanya, sejak kambuh akan berlaku jika ubat-ubatan itu dihentikan. Walaupun pesakit kini mempunyai banyak pilihan untuk menghindari perkembangan penyakit, tiada DMT telah dibuktikan untuk membalikkan kecacatan.

HSCT berharga kira-kira $ 125,000 per pesakit. "Walaupun kita tidak melakukan analisis kos, memandangkan betapa mahalnya Tysabri, dan Fingolimod, [kerana HSCT adalah rawatan sekali] ia sepatutnya mula membayar sekitar 18 bulan," kata Burt kepada Healthline.

AdvertisementAdvertisement

Berita Terkait: Haruskah Kos Dadah MS $ 62, 000 Per Tahun? »

Siapa Harus Memiliki Transplantasi Sel Stem?

"Kaveat," kata Burt mengakui, "ini tidak berkesan dalam MS progresif. "Dia menunjuk kecenderungan di kalangan ahli saraf untuk mencuba satu DMT selepas satu lagi sehingga pesakit itu terlepas dari pilihan sebelum menawarkan HSCT."Tetapi pada masa itu [pesakit telah] memasuki progresif sekunder dan kemungkinan besar tidak ada yang akan membantu. "

" Jika anda melakukan yang baik dalam terapi lini pertama, interferon atau Copaxone, baiklah, di situlah anda harus tinggal, "tambah Burt. "Tetapi jika anda mengalami kambuhan yang kerap, dua atau lebih setahun walaupun terapi ini … saya fikir itu kumpulan yang bukannya pergi ke Tysabri atau Fingolimod, harus diberikan terapi ini kerana ia sangat bermanfaat. Plus, jika anda menunggu sehingga anda mempunyai semua [DMTs] yang lain maka anda akan meningkatkan risiko rawatan ini. "

Sekiranya anda mengalami relaps yang kerap, dua atau lebih setahun walaupun terapi [ubat] … Saya fikir bahawa kumpulan itu, bukannya pergi ke Tysabri atau Fingolimod, harus diberikan terapi ini kerana ia sangat bermanfaat. Dr. Richard K. Burt, Northwestern University

Walaupun selepas menghentikan dadah, pesakit yang telah mengambil natalizumab (Tysabri) terus mengalami peningkatan risiko leukopak pelepasan utama (PML) untuk beberapa bulan. Sekiranya mereka menjalani HSCT pada masa itu, risiko jangkitan otak yang jarang berlaku tetapi serius ini akan membawa kepada prosedur yang lebih berbahaya.

AdvertisementAdvertisement

Pelajari Lebih Lanjut Mengenai PML dan Tysabri: Apakah Risiko? »

Mendapatkan Kehidupannya Kembali

Salah satu pesakit percubaan Burt, Roxane Beygi, bercakap pada panel di Persidangan Sel Stem Cell dewasa Vatican pada tahun 2013. Dalam video acara itu, dia menerangkan hidupnya sebelum kajian.

Walaupun berada di DMT sebelum kajian itu, Beygi telah berulang-ulang dan hampir tidak dapat berjalan. Dia mengalami masalah menulis, memberus gigi, dan juga melakukan tugas mudah seperti minum dari kaca.

iklan

"Sejak saya menjalani pemindahan saya, hidup saya berubah sepenuhnya," kata Beygi, bercakap lebih dari dua tahun selepas rawatan, "[Sebelum pemindahan] bangun dari tidur. … Sekarang saya bangun pada 6 … dan banyak masa saya sedang belajar dan bersenam sehingga seperti 1 a. m. "

Beygi menamatkan persembahannya dengan berterima kasih kepada Dr. Burt kerana memberikan hidupnya kembali. Dia memanggilnya sebagai "wira. "

AdvertisementAdvertisement

Berita Terkait: Memasuki Tenaga Kerja Dengan Keadaan Kronik»

Walaupun HSCT saat ini hanya tersedia dalam percobaan klinis dan untuk "penggunaan belas kasihan" dalam kasus tertentu, Burt berharap lebih banyak penelitian akan memimpin FDA untuk meluluskan pemindahan sel stem untuk MS.

Malah, pasukannya sedang menjalankan kajian yang lebih besar berbanding HSCT kepada DMT yang diluluskan oleh FDA di tiga pusat di seluruh dunia. Percubaan sedang mendaftar, dan pesakit yang berminat boleh belajar lebih lanjut di // www.stemcell-immunotherapy. com / research_clinical. html.