'Hak untuk Mencuba' Pergerakan Ingin Terapi Secara Terlantar untuk Dapatkan Ubat Eksperimental

Apabila Lorraine Heidke-McCartin kehabisan pilihan untuk merawat strain kanser payudara yang agresif - yang didiagnosis pada tahun 2006 - dia melakukan apa yang ramai wanita dalam kedudukannya. Dia dan suaminya mula mencari cara alternatif untuk menyelamatkan nyawanya.

Dan seperti orang lain yang menghadapi jam berdetik penyakit terminal, Heidke-McCartin beralih kepada rawatan eksperimen.

AdvertisementAdvertisement

Mereka termasuk ubat, yang dipanggil T-DM1, yang masih menjalani ujian klinikal dan belum lagi diluluskan oleh Food and Drug Administration (FDA).

Itu bermakna hanya ada dua laluan yang terbuka untuknya untuk mendapatkan ubat yang menyelamatkan nyawa ini. Yang pertama adalah mendaftarkan diri dalam salah satu ujian klinikal yang berterusan. Tetapi ini hanya mempunyai ruang untuk sebahagian kecil daripada jumlah orang yang mendapat manfaat daripada ubat itu apabila ia ditunjukkan selamat dan berkesan.

Pilihan lain adalah untuk meminta ubat melalui program akses diperluaskan, yang membolehkan "penggunaan belas kasihan" ubat eksperimen oleh pesakit yang sakit parah. Pada masa itu, pembuat dadah, bahagian Genentech dari Roche Holding AG, mempunyai program semacam ini untuk T-DM1. Tetapi sebelum Heidke-McCartin dapat memohon dadah itu, syarikat itu menutup program akses diperluas di Boston, memetik penangguhan dalam proses kelulusan oleh FDA.

Antara orang yang mempunyai penyakit terminal dan beberapa pilihan untuk rawatan, kisah Heidke-McCartin tidak biasa. Ia juga salah satu daripada beberapa yang diketengahkan di laman web Institut Goldwater yang berpusat di Arizona, sebuah tangki pemikir konservatif dan libertarian.

AdvertisementAdvertisement

Organisasi ini menggalakkan negeri-negeri untuk meluluskan "Hak untuk Cuba" undang-undang yang membolehkan pesakit, seperti Heidke-McCartin, yang tidak layak atau tidak dapat mengambil bahagian dalam ujian klinikal untuk mendapatkan akses kepada ubat percubaan. Untuk berbuat demikian, pesakit mesti mempunyai cadangan doktor dan terlebih dahulu menghabiskan semua pilihan rawatan yang lain.

"Matlamat kami adalah untuk membantu meningkatkan akses kepada ubat-ubatan yang dapat menyelamatkan nyawa," kata Kurt Altman, pengarah urusan negara dan penasihat khusus untuk Institut Goldwater.

Altman dan rakan sekerja menggubal undang-undang yang semakin banyak negeri telah digunakan sebagai model untuk inisiatif mereka sendiri. Menurut Persatuan Profesional Hal Ehwal Perundangan, 19 negara setakat ini telah meluluskan Hak untuk Mencuba undang-undang, dengan Arizona meluluskannya dengan langkah undi November lalu. Di samping itu, undang-undang sedang menunggu tandatangan gabenor di tiga negeri.

Kanser Payudara: Adakah Ujian Klinikal untuk Saya?»

Kesan Sampingan Yang Tidak Diketahui Boleh Meningkatkan Kualiti Kehidupan

Di permukaan, beberapa orang tidak setuju dengan undang-undang yang direka untuk mempercepat pengambilan dadah kepada orang-orang sakit yang tidak mempunyai tempat lain. Tetapi sebaik sahaja anda melangkah ke butiran, tidak semua orang dalam komuniti perubatan bersetuju bahawa Hak untuk Cuba undang-undang akan membantu semua pesakit.

AdvertisementAdvertisement

Salah satu masalah utama ialah undang-undang ini mensasarkan dadah yang masih dalam percubaan klinikal dan belum diluluskan oleh FDA. Ini bermakna keselamatan dan keberkesanannya tidak diketahui sepenuhnya.

"Terdapat idea pada ketika itu bahawa mereka tidak akan membunuh seseorang. Bahawa mereka agak selamat, "kata Craig Klugman, Ph.D D., ahli antropologi bioethik dan perubatan di DePaul University. "Tetapi mungkin ada banyak kesan sampingan dan kami tidak tahu apa yang mereka ada. "

Jenis percobaan klinikal terawal - dikenali sebagai fasa I - direka untuk menguji keselamatan, mengenal pasti kesan sampingan utama, dan menentukan dos terbaik ubat untuk digunakan. Tetapi kajian ini melibatkan hanya sebilangan kecil orang.

Iklan "[Narkoba] boleh meningkatkan kesakitan, ia boleh meningkatkan penderitaan, dan membuat apa sahaja masa mereka telah meninggalkan pengalaman yang agak menyedihkan - pada mimpi paip. Craig Klugman, Ph.D, DePaul University

Setelah ubat membuatnya melalui peringkat itu, ujian yang lebih besar diperlukan untuk benar-benar menguji seberapa baik ubat berfungsi. Fasa-fasa ini juga boleh menangkap kesan sampingan yang tidak muncul dalam ujian yang lebih kecil.

Walaupun pesakit yang mengalami sakit parah mungkin tidak akan kehilangan apa-apa, kesan sampingan yang tidak diketahui dapat memperburuk kualiti kehidupan mereka hingga akhir.

AdvertisementAdvertisement

"Apa sahaja masa yang telah ditinggalkan oleh orang ramai boleh menjadi lebih buruk," kata Klugman. "Ia boleh meningkatkan kesakitan, ia boleh meningkatkan penderitaan, dan membuat apa sahaja masa mereka telah meninggalkan pengalaman yang agak menyedihkan - pada mimpi paip. "

Pengkritik Bimbang Tentang Ubat Bebas-Untuk-Semua Secara teori, Hak untuk Cuba akan membolehkan pesakit untuk meminta ubat eksperimental di mana-mana peringkat dalam proses pembangunannya. Tetapi beberapa promoter mengenai akses awal kepada ubat-ubatan mengatakan bahawa tumpuan harus mendorong ubat-ubatan yang menjanjikan dengan lebih cepat - yang telah ditunjukkan dalam uji klinikal untuk bekerja dengan baik dengan kebimbangan keselamatan yang minimum.

"Perikatan Abigail tidak pernah mengesahkan secara percuma," kata Frank Burroughs, pengasas Perikatan Abigail yang berpangkalan di Virginia, sebuah pertubuhan bukan untung yang mendorong akses awal kepada ubat baru yang sedang dibangun.

AdvertisementIt masih memerlukan hanya 100 jam untuk melengkapkan kertas kerja yang diperlukan untuk memohon melalui program penggunaan belas kasihan [FDA]. Kurt Altman, Institut Goldwater

Anak perempuannya, Abigail, meninggal dunia akibat kanser kepala dan leher pada usia 21 tahun pada tahun 2001. Sebelum dia meninggal dunia, doktornya memberitahu keluarganya mengenai ubat eksperimen yang menargetkan jenis kanser yang sama. Narkoba itu telah berkhidmat dengan baik dalam ujian klinikal pada masa itu, tetapi kajian tersebut adalah untuk kanser kolon.Jadi dia tidak dapat mengambil bahagian.

Keluarganya menolak syarikat farmaseutikal dan Kongres untuk mendapatkan ubat. Mereka turut memasang kempen media yang luas. Walaupun publisiti, FDA tidak meluluskan ubat itu sehingga empat tahun selepas dia meninggal dunia.

AdvertisementAdvertisement

Burroughs tidak mengambil berat tentang Hak untuk Cuba mengetuai untuk bebas-untuk-semua kerana dia telah mendapati bahawa banyak pesakit yang sakit sakit melakukan kerja rumah mereka tentang apa yang mungkin bekerja untuk penyakit mereka.

"Kami mendengar berulang-ulang dari pesakit yang menghubungi kami, yang menghantar e-mel kepada kami - dan kadang-kadang ia adalah kumpulan pesakit - bahawa mereka melihat ubat yang telah menunjukkan janji dalam ujian klinikal awal, bukan sekadar dadah, "Kata Burroughs.

Dapatkan Fakta: Cari Ujian Klinikal Tempatan »

Program Penggunaan Kasih Sayang FDA Terlalu Lambat

Sejak negara-negara mula memperkenalkan Hak untuk Mencuba Badan Legislatif - banyak dari mereka hanya dalam sesi sekarang - pergerakan telah mendapat banyak daya tarikan.

"Mudah-mudahan pada akhir musim panas kita berada di luar separuh negeri yang telah meluluskan undang-undang seperti ini," kata Altman.

FDA mempunyai peraturan di tempat sejak tahun 1987 yang telah membenarkan pesakit mengakses ubat percubaan dalam keadaan tertentu.

Walau bagaimanapun, pengkritik program akses diperluaskan oleh FDA mengatakan bahawa proses memerlukan terlalu banyak satu perkara yang pesakit yang sakit parah tidak mempunyai cukup masa.

Apabila anda telah menjanjikan ubat yang menunjukkan keberkesanan dan keselamatan dalam ujian klinikal awal, kami memerlukan ubat-ubatan yang diluluskan sebelum ini. Frank Burroughs, Perikatan Abigail

Terdapat tanda-tanda kemajuan dalam bidang ini. FDA mengumumkan awal tahun ini bahawa borang akses diperluas hanya akan mengambil masa 45 minit untuk mendapatkan doktor untuk mengisi. Tetapi perubahan ini masih belum dilaksanakan.

"Walaupun FDA telah mencadangkan perubahan peraturan, sehingga hari ini ia tidak berlaku," kata Altman. "Ia masih memerlukan hanya 100 jam untuk melengkapkan kertas kerja yang diperlukan untuk memohon melalui program penggunaan belas kasihan [FDA]. "

Dan ini tidak mengambil kira masa yang diperlukan bagi syarikat dadah untuk bertindak balas atau FDA untuk mengkaji permintaan itu, yang boleh menambah sehingga berbulan-bulan. Hak untuk Cuba menganjurkan harapan untuk mempercepatkan keseluruhan proses mendapatkan ubat eksperimen kepada pesakit.

"Kami berangkat di peringkat negeri untuk memotong dua atau empat bulan itu hingga dua hingga empat minggu, dan akhirnya - diharapkan dua hingga empat hari," kata Altman.

Kelulusan Drug Lebih Pantas Boleh Membantu Lebih Banyak Pesakit

Bagi sesetengah peguam bela Hak untuk Cuba, undang-undang mengambil FDA daripada proses dan meninggalkan keputusan mengenai rawatan perubatan di mana ia tergolong - antara pesakit dan doktor. Tetapi yang lain bimbang bahawa melakukan ini hanya akan berkompromi keselamatan.

"Masalahnya ialah [Hak Cuba] pada asasnya melemahkan sistem yang kita ada yang berfungsi," kata Klugman. "Kami mempunyai sistem kajian FDA yang meninjau dadah untuk memastikan ia selamat dan memastikan ia berkesan. Ia menghalang orang daripada dirugikan oleh dadah untuk sebahagian besar."

Hak untuk Cuba, bukan satu-satunya cara untuk mendapatkan rawatan kepada pesakit yang sakit. Walaupun Perikatan Abigail menyokong Hak untuk Mencuba undang-undang di peringkat negeri, ia memberi lebih banyak tenaga untuk menggalakkan FDA dan Kongres untuk mempercepat proses kelulusan ubat-ubatan yang menjanjikan.

"Apabila anda menjanjikan ubat yang menunjukkan keberkesanan dan keselamatan dalam ujian klinikal awal, kami memerlukan ubat-ubatan yang diluluskan sebelum ini," kata Burroughs. "Itulah cara untuk membantu majoriti orang yang telah kehabisan pilihan FDA dan tidak dapat menjalani percubaan klinikal. "

Mempercepatkan proses kelulusan keseluruhan juga boleh membantu pesakit yang sakit dengan cara lain.

Hak untuk Cuba undang-undang membolehkan pesakit meminta ubat eksperimen dari syarikat farmaseutikal. Tetapi berbanding dengan pelancaran skala besar ubat yang diluluskan oleh FDA, hanya batasan ubat eksperimen yang terhad dibuat untuk ujian klinikal. Ini menjadikan mereka mahal.

Narkoba ini "tidak dilindungi oleh insurans kerana rawatan eksperimen, secara umum, tidak dilindungi oleh insurans," kata Klugman. "Ia tidak dilindungi oleh program persekutuan anda. Ia tidak dilindungi oleh program negara anda. Oleh itu, anda perlu membayar ini daripada saku. "

Terdapat juga masalah ketersediaan terhad. Hanya kerana pesakit meminta ubat melalui Hak untuk Cuba, itu tidak bermakna bahawa syarikat mempunyai cukup tersedia untuk memberikan ubat kepada orang di luar percubaan klinikalnya.

Ini bermakna bahawa syarikat-syarikat dadah perlu memutuskan mana pesakit menerima ubat eksperimen melalui program penggunaan belas kasihan. Yang boleh membiarkan mereka terbuka kepada tekanan atau serangan dari kempen media sosial berprofil tinggi oleh pesakit dan keluarga mereka.

Sebagai tindak balas terhadap cabaran untuk menjalankan program penggunaan belas kasihan, Johnson & Johnson mengumumkan baru-baru ini bahawa ia akan mewujudkan lembaga penasihat bebas. Kumpulan ini - yang terdiri daripada doktor, ahli bioetika, dan pendukung pesakit - akan meninjau permintaan kepada bahagian farmaseutikal syarikat untuk akses kepada ubat eksperimen.

Baca Lagi: Di ​​bawah Peraturan Baru, Semua Keputusan Percubaan Klinikal Harus Diperbuat Umum »

Hak untuk Cuba Isyarat Tekan Awam untuk Perubahan

Tidak lama lagi untuk mengetahui bagaimana Pergerakan Hak Cuba akan bermain, tetapi Burroughs kata satu perkara yang pasti:

"Hak untuk Cuba undang-undang terus menghantar isyarat kuat kepada FDA dan Kongres, mengatakan orang ramai mahu perubahan ini," kata Burroughs. "Kami mahu ubat-ubatan ini diluluskan lebih awal. "

Kelulusan yang lebih cepat mungkin membantu anak perempuan Burroughs. Dan ia juga boleh memulihkan pemulihan Heidke-McCartin.

Selepas syarikat dadah menutup program akses diperluas di Boston, Heidke-McCartin dapat memperoleh T-DM1 di laman lain di Virginia. Ini diperlukan mengambil lebih dari 16 perjalanan bolak-balik untuk rawatan sebelum FDA akhirnya membenarkannya mengambil dadah di Boston.

Dalam video YouTube tentang pengalamannya, Heidke-McCartin menyimpulkan perasaan ramai pesakit dengan penyakit terminal, keluarga mereka, dan mereka yang menyokong kelulusan lebih cepat ubat-ubatan yang menjanjikan.

"Jika ada ubat-ubatan yang tersedia, dan mereka telah meluluskan piawaian keselamatan," katanya, "nampaknya tidak ada alasan mengapa anda perlu menahan mereka dari seseorang. "

Ketahui Lebih Lanjut Mengenai FDA»