Sel Stem dewasa Dapat Membalikkan Penyakit Jantung Lanjutan

Kami telah mendengar selama bertahun-tahun bahawa terobosan dalam penyelidikan sel stem akan merevolusikan cara doktor merawat penyakit kronik. Tetapi apa yang diperlukan untuk membuat janji-janji ini menjadi realiti, dan sejauh mana kita berada pada rawatan sel stem baru?

Dalam wawancara eksklusif dengan Healthline, Dr. Silviu Itescu, Ketua Pegawai Eksekutif Mesoblast, menjelaskan bagaimana syarikat ubat regeneratifnya bekerja untuk membawa bantuan kepada mereka yang mengalami kegagalan jantung kongestif, penyakit Crohn, arthritis rheumatoid, dan keadaan lain menggunakan sel stem.

iklanAdvertisement

Itescu menjadi ketua imunologi pemindahan di Columbia University pada tahun 1996, dan masih dalam bidang penyelidikan di bidangnya. Menjelang tahun 2001, pasukannya telah menunjukkan dalam kajian praklinikal menggunakan tikus bahawa sel stem dewasa tertentu dari sumsum tulang boleh digunakan untuk memperbaiki jantung. Pada tahun 2013, Itescu menerima Anugerah Inovator Utama sulung dari Majlis Kepausan Vatikan untuk Budaya untuk kerja-kerjanya dalam terapi sel stem dewasa.

Mesoblast menggunakan sel-sel prekursor mesenchymal, atau MPC, untuk membaiki hati yang rosak, mengawal diabetes, dan memberikan bantuan kepada mereka yang mengidap penyakit radang yang lain.

Sel-sel diekstrak dari sumsum tulang penderma yang muda dan sihat. Dalam makmal, magnet memisahkan satu-dalam-100,000 sel daripada yang lain. Seterusnya, mereka disucikan dan ditanam dalam medium. Dalam masa dua bulan, beberapa ribu sel yang diambil dari penderma tunggal membiak ke dalam berbilion-bilion.

iklan

Sel-sel mempunyai keupayaan untuk mengenal pasti kecederaan dan keradangan dengan mengejutkan pada sel-sel yang rosak. Sel stem setakat ini nampaknya tidak menimbulkan tindak balas imun, dan oleh itu mereka boleh digunakan oleh penerima yang tidak berkaitan, memberikan mereka satu kualiti yang unik.

Baca Lagi: Sel Stem Suntik Diperbaiki Kerosakan Serangan Jantung »

IklanAdvertisement

Mengobati Crohn's, Diabetes, Arthritis Rheumatoid

Menjelang akhir tahun ini, Mesoblast menjangka mempunyai percubaan Tahap 3 di semua empat kawasan terapi utama: penyakit jantung dan vaskular, penyakit imunologi dan keradangan, penyakit ortopedik tulang belakang, dan penyakit graft-versus-host-disease (GVHD).

Yang paling menjanjikan penyelidikan Mesoblast memberi tumpuan kepada terapi untuk mereka yang mengalami kegagalan jantung kongestif. Rakan mesoblast untuk pembangunan dan pengkomersialan, Teva Pharmaceuticals, merekrut 1, 700 pesakit di beberapa laman web di U. S. yang menderita kegagalan jantung kelas II dan III.

Keputusan percubaan Tahap 2 60-pesakit menunjukkan bahawa daripada 15 pesakit jantung gagal dirawat dengan dos tertinggi MPC (150 juta) dengan suntikan tunggal ke dalam hati, tiada hospitalisasi diperlukan untuk kegagalan jantung dan tiada berkaitan jantung kematian berlaku dalam tiga tahun susulan.Percubaan serupa dirancang untuk pesakit yang lebih sakit dengan kegagalan jantung kelas IV yang kini berada di peranti dibantu ventrikel kiri.

Intinya, ini adalah "yang paling sakit daripada yang sakit," kata Itescu. Sesetengah mungkin menunggu pemindahan jantung, tetapi hati penderma jarang berlaku. Sesetengah mungkin begitu sakit bahawa pemindahan tidak mungkin.

Kajian besar-besaran, Fasa 3 kos banyak, Itescu berkata, ke atas $ 100 juta hingga $ 200 juta.

AdvertisementAdvertisement

Itescu berkata bahawa tidak ada syarikat yang boleh melakukannya sendiri. Syarikat yang dipegangnya secara terbuka telah menjalin perkongsian bukan sahaja dengan Teva tetapi juga dengan JCR Pharmaceuticals, sebuah syarikat Jepun, dan Lonza, pemimpin global dalam biologi. Itescu bahkan bertemu minggu lalu dengan perdana menteri Jepun.

Mesoblast juga akan menerima insentif daripada Lembaga Pembangunan Ekonomi Singapura.

"Satu-satunya cara untuk mendapatkan teknologi sel stem di pasaran adalah pendekatan yang ketat yang memerlukan banyak wang," kata Itescu.

Iklan

Read More: Stem Cells Used to Repair Damage IBD Gut »

FDA's Blessing Needly

Persetujuan FDA untuk terapi sel stem adalah apa yang sangat diperlukan segera untuk memajukan lapangan, kata Dr Jeremy Rich, ketua jabatan Biologi Stem Cell dan Perubatan Regeneratif di Klinik Cleveland.

AdvertisementAdvertisement

Terapi berasaskan sel masih dalam usia muda, katanya, dan FDA tidak membuat banyak keputusan mengenai bagaimana untuk mengawalnya. Itu menjadikan proses ini sukar untuk syarikat farmaseutikal yang berhati-hati.

"Apa yang kita kekurangan sekarang ialah kejayaan pada titik di mana FDA berkata, 'Di sini anda, ini akan diluluskan,' 'kata Richline kepada Healthline. "Kami memerlukan lebih banyak pengalaman tentang bagaimana untuk menyampaikan (sel stem), dan bagaimana untuk mendapatkannya ke tempat yang betul. Adakah kita memerlukan beberapa individu terlatih yang boleh melakukan suntikan jantung dengan betul? Atau boleh mana-mana ahli kardiologi di luar jalan melakukan tahap penjagaan yang sama. Ia masih belum dapat diselesaikan. "

Beliau berkata Mesoblast melakukan perkara yang betul dengan menggunakan harta intelektualnya untuk menangani keperluan mendesak, yang mana ubat standard tidak banyak memberi kesan.

Iklan

Sesungguhnya, "sel-sel adalah mesin rumit," mereka mungkin satu-satunya penyelesaian untuk yang sakit, kata Rich.

"Ini satu peralihan paradigma yang diterima oleh syarikat farmaseutikal," kata Itescu.

AdvertisementAdvertisement

Rich berkata syarikat lain cuba melakukan kerja sama dengan Mesoblast, dan FDA telah sangat proaktif dalam bekerja dengan mereka. "Mereka berada dalam keluk pembelajaran seperti kita," katanya. "Ini bukan masalah yang konfrontatif, ia adalah isu yang tidak mempunyai tahap kepakaran untuk mengetahui apa yang selamat dan berkesan terhadap isu-isu ini. "

Beliau berkata syarikat yang berpusat di Cleveland bernama Athersys bekerja bersamaan dengan Klinik Cleveland dan Case Western Reserve University untuk membangunkan rawatan sel stem untuk orang yang mempunyai multiple sclerosis (MS).

Read More: Sel Stem Membantu Tikus dengan Keadaan MS-Suka Berjalan Lagi »

Kaya membuat spekulasi bahawa, akhirnya, syarikat farmaseutikal besar akan memperoleh syarikat yang berjaya membawa rawatan sel stem ke pasaran kerana ia akan lebih murah untuk mereka daripada membina infrastruktur mereka sendiri.

"Ia seperti mengambil kapal pelayaran gergasi dan memberitahu mereka bahawa kita perlu mengubah arah mereka dan pergi dengan cara yang berbeza. Mereka tidak mempunyai peta untuk melintasi ladang-ladang batu itu, "katanya." Apa yang mereka tahu bagaimana melakukannya, mereka melakukannya dengan baik. Mereka enggan untuk masuk ke dalamnya terlalu jauh. "