Suntikan tunggal Boleh Menurunkan Kolesterol secara kekal, Risiko Serangan Jantung

Penyuntingan genom boleh menjadi masa depan rawatan kolesterol. Penyelidik dari Institut Sel Stem Harvard dan University of Pennsylvania telah membangun satu suntikan tunggal yang secara kekal mengurangkan tahap kolesterol dalam tikus dengan mengubah gen mereka. Sekiranya ia disesuaikan untuk digunakan pada manusia, ia boleh mengurangkan risiko serangan jantung sebanyak 40 hingga 90 peratus.

Kiran Musunuru, Ph. D., penolong profesor di jabatan sel stem dan biologi regeneratif Harvard, berkata ia mungkin mengambil masa sedekad untuk menyediakan pendekatan untuk ujian klinikal manusia. Kajian ini diterbitkan dalam Research Circulation, sebuah jurnal Persatuan Jantung Amerika.

iklanAdvertisement

Dr. Daniel J. Rader dari Penn Medicine, yang menjalankan penyelidikan bersama Musunuru, berkata terapi ini berfungsi dengan mengubah gen hati dipanggil PCSK9.

Pada tahun 2003, saintis Perancis mendapati bahawa PCSK9 adalah pengawal selia kolesterol, dan mutasi mutasi dalam gen ini kelihatannya menyalahkan kolesterol tinggi dan serangan jantung. Mutasi ini sangat jarang berlaku dan dihadkan kepada beberapa keluarga di seluruh dunia.

Dalam sentuhan yang menarik, para penyelidik di Texas mendapati bahawa kira-kira 3 peratus orang yang mengalami mutasi mengalami kesan yang bertentangan: tahap lipoprotein berkepekatan rendah (LDL) tahap 15 hingga 28 peratus di bawah purata.

Iklan

Baca Lagi: Menambah Evolocumab Antibodi ke Statins Dapat Menurunkan Kolesterol Lebih Lanjut »

Menyebarkan Mutasi Berfaedah

Musunuru dan Rader bertujuan untuk mengubah gen PCSK9 yang biasa kepada mereka yang mengalami kecacatan yang terakhir. "Mereka menggunakan teknologi yang dikenali sebagai CRISPR / Cas9, yang menjadikannya mudah untuk menyunting genom.

IklanAdvertisement

Gen PCSK9 kebanyakannya di dalam hati, di mana ia menghasilkan protein yang aktif di dalam aliran darah dan mencegah penghapusan kolesterol daripada darah. Beberapa syarikat ubat telah membangun antibodi untuk melawan PCSK9, kata Musunuru, tetapi orang memerlukan suntikan setiap beberapa minggu.

Pada masa ini, ramai yang menggunakan ubat statin, seperti Lipitor, untuk menurunkan kolesterol, tetapi ramai yang mengambil dadah masih mengalami serangan jantung. "Masih banyak keperluan untuk pendekatan lain," kata Musunuru dalam wawancara dengan Harvard Gazette.

"Apa yang kami fikir adalah, dengan teknologi pengeditan genom ini, kita boleh melakukan sesuatu yang tidak dapat kita lakukan sebelum ini: membuat perubahan kekal dalam genom di peringkat DNA. Jadi persoalannya ialah sama ada kita boleh menggunakan penyuntingan genom untuk membuat orang biasa seperti orang yang dilahirkan dengan mutasi 'baik'. "

Musunuru berkata pasukan itu menyuntikkan CRISPR / Cas9 ke hati, dan kebanyakan salinan PCSK9 dalam sel-sel hati tikus telah tersebar dalam masa tiga hingga empat hari.Para penyelidik mendapati pengurangan kadar kolesterol 35 hingga 40 peratus dalam tikus ini. Itu boleh diterjemahkan ke dalam pengurangan risiko serangan jantung sehingga 90 peratus pada manusia.

Berita Berkaitan: Mengambil Aspirin sehari untuk Mencegah Serangan Jantung atau Stroke Mungkin Berisiko »

AdvertisementAdvertisement

" Rawatan ini akan sangat berguna pada pesakit yang mempunyai tahap kolesterol tinggi atau yang mempunyai risiko tinggi serangan jantung, kerana mereka akan mendapat keuntungan yang paling. Tetapi pada dasarnya rawatan harus menurunkan risiko serangan jantung seseorang, "kata Musunuru kepada Harvard Gazette.

Vaksin untuk Serangan Jantung?

Serangan jantung adalah pembunuh semulajadi di seluruh dunia, dan satu dari dua lelaki dan seorang dari tiga wanita berusia lebih 40 tahun akan mengalami serangan jantung dalam hidup mereka, kata Musunuru. Jika terapi itu terbukti selamat untuk mengubah genom manusia, ia boleh diberikan seperti suntikan sekali sahaja.

"Kami vaksin terhadap penyakit berjangkit, tidak tahu siapa yang akan mendapat penyakit itu, walaupun kita boleh membuat beberapa meneka tentang siapa yang berisiko tinggi dan mendesak mereka untuk mendapatkan vaksinasi," kata Musunuru. "Dengan cara yang sama, kita tidak pasti siapa yang akan mendapat serangan jantung dan siapa yang tidak, dan dengan itu siapa yang akan mendapat manfaat daripada terapi PCSK9. "

Iklan

" Itu akan menjadi alasan untuk memberikannya kepada seluruh penduduk, mungkin selepas mencapai usia tertentu - katakan, 40 tahun, "tambah Musunuru. "Di negara seperti U. S., di mana begitu banyak orang menderita atau mati akibat serangan jantung, memberikan rawatan kepada seluruh penduduk dapat menyelamatkan banyak nyawa. "

Ketahui Lebih Lanjut: Kajian Omega-3 Menunjukkan Hasil Campuran untuk Kesihatan Jantung»