Rawatan Penyembuhan Sel Sickle baru

Sekitar 100,000 orang di Amerika Syarikat dipengaruhi oleh penyakit sel sabit.

Tetapi tidak ada sebarang rawatan baru untuk penyakit darah yang diwarisi dalam beberapa dekad - sehingga kini.

IklanAdvertisement

The U. S. Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) baru-baru ini telah meluluskan Endari (serbuk lutut L-glutamine), yang dicipta untuk orang dengan penyakit sel sabit, berumur 5 tahun ke atas.

Para penyelidik berharap dadah dapat mengurangkan komplikasi teruk yang berkaitan dengan penyakit.

Penyakit sel Sickle memberi kesan kepada kebanyakan kumpulan minoriti.

Iklan

Satu daripada setiap 13 bayi Afrika-Amerika dilahirkan dengan sifat sel sabit.

Itulah gen yang berkaitan dengan penyakit ini, yang melaporkan bahawa Pusat Penyakit dan Pencegahan Penyakit (CDC) U.

AdvertisementAdvertisement

Mereka yang mempunyai keadaan ini mempunyai hemoglobin yang tidak normal, atau sel berbentuk sabit.

Sel-sel ini boleh menyebabkan penyumbatan darah ke organ dan tisu, kesakitan melemahkan, dan komplikasi yang mengancam nyawa.

Orang dengan penyakit sel sabit mempunyai jangka hayat purata 40 hingga 60 tahun.

Penukar permainan sel sabit?

Sehingga kelulusan Endari, hanya ada satu ubat yang diluluskan untuk orang yang mengidap penyakit ini, kata Dr. Richard Pazdur, pengarah bertindak Pejabat Hematologi dan Produk Onkologi di Pusat Penilaian dan Penyelidikan Ubat FDA, dalam satu kenyataan.

Tiffany Rattler, ahli lembaga bukan kumpulan SOS Orang Tua dan Kumpulan Sokongan Guardian yang berpangkalan di Texas, gembira mendengar bahawa penyakit itu akhirnya mempunyai pilihan terapeutik yang baru.

AdvertisementAdvertisement

"Ini adalah perkembangan yang sangat penting, kerana individu yang hidup dengan keadaan kronik ini hanya mempunyai satu pilihan ubat yang telah diluluskan sebelum ini," kata Rattler kepada Healthline.

Seperti keadaan kronik yang lain, rawatan satu saiz tidak sesuai dengan sel sabit.

"Lebih banyak pilihan pengubahsuaian penyakit yang tersedia, semakin besar kemungkinan kita melihat peningkatan dalam kesihatan dan kualiti hidup bagi individu yang hidup dengan sel sabit," kata Rattler.

Iklan

Sama ada ubat adalah pilihan terapi yang sesuai bergantung kepada pesakit, tetapi ubat sekurang-kurangnya memberi pilihan lain kepada orang lain, tambah Rattler. "Jika komuniti perubatan terus melabur sumber dalam penyelidikan berasaskan bukti mengenai terapi ini, dan terus menyokong pendidikan dan kesedaran dengan berkongsi hasil dengan orang ramai, kita dapat terus memperbaiki kehidupan individu dengan penyakit sel sabit," katanya. kata.

AdvertisementAdvertisement

Dr. James G. Taylor VI, pengarah Pusat Sickle Cell Disease di Howard University College of Medicine optimis mengenai ubat tetapi mempunyai tempahan."Kekecewaan terbesar saya dengan kajian yang membawa kepada kelulusan FDA ini adalah mereka belum lagi diterbitkan dalam kesusasteraan perubatan. Maklumat ini sangat penting bagi doktor seperti saya yang mungkin menetapkan ini kepada pesakit," katanya kepada Healthline.

Narkoba seolah-olah mempunyai asas rasional untuk mencegah komplikasi, tetapi terdapat hasil yang terhad dari kajian fasa III dan mereka tidak diterbitkan. Yang mengatakan, dadah itu boleh menawarkan harapan baru untuk pesakit yang mengalami masalah kekurangan doktor yang berkelayakan dan kos rawatan yang mengejutkan, kata Taylor.

Iklan

Hasil yang lebih baik pada Endari

Endari dipelajari dalam percubaan rawak orang dengan penyakit sel sabit, berumur antara 5 hingga 58 tahun.

Semua peserta kajian mempunyai dua atau lebih krisis yang menyakitkan dalam tempoh 12 bulan sebelum mendaftarkan diri dalam perbicaraan.

AdvertisementAdvertisement

Orang ditugaskan untuk mengambil sama ada Endari atau plasebo. Para saintis memantau mereka sepanjang 48 minggu.

Para penyelidik mendapati bahawa orang yang diberi Endari mempunyai kunjungan hospital yang kurang untuk kesakitan, kurang kemasukan ke hospital untuk kesakitan yang berkaitan dengan penyakit, dan hospital yang lebih pendek.

Mereka juga menyatakan bahawa 8 peratus daripada peserta yang mengambil Endari mengalami sindrom dada akut - komplikasi serius penyakit - berbanding dengan 23 peratus dalam kumpulan plasebo.

Sebagai sebahagian daripada kelulusannya, Endari menerima klasifikasi sebagai ubat anak yatim piatu, suatu penetapan yang bermaksud tujuannya adalah untuk mengobati penyakit-penyakit langka, yang memenuhi syarat untuk beberapa insentif pembangunan.

Emmaus Medical, Inc. menghasilkan ubat.

FDA menyatakan bahawa sembelit, batuk, loya, sakit kepala, sakit perut, sakit pada kaki, sakit belakang, dan sakit dada adalah kesan sampingan ubat yang biasa.